เดินหน้ารักษามะเร็งโดยการทดลอง

2024 ผู้เขียน: Daisy Haig | [email protected]. แก้ไขล่าสุด: 2023-12-17 03:14

การทดลองทางคลินิกสำหรับยาเคมีบำบัดมีสามรูปแบบ อย่างแรกคือการทดลองระยะที่ 1 หรือการศึกษาการเพิ่มขนาดยา การศึกษาระยะที่ 1 ได้รับการออกแบบมาเพื่อตรวจสอบ 1) ปริมาณยาเคมีบำบัดชนิดใหม่ที่เหมาะสมที่สุดสำหรับสปีชีส์ที่เป็นปัญหาคือเท่าใด และ 2) ผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นจากยาตัวใหม่มีอะไรบ้าง?

ผู้ป่วยที่มีเนื้องอกประเภทต่างๆ จะลงทะเบียนในการทดลองระยะที่ 1 เนื่องจากเป้าหมายหลักไม่ใช่การกำหนดประสิทธิภาพของการรักษา แต่ควรให้ยาขนาดใดอย่างปลอดภัย สัตว์เลี้ยงที่ลงทะเบียนในการทดลองดังกล่าวมักเป็นมะเร็งระยะลุกลามที่มีการพยากรณ์โรคที่ไม่ดีนัก ไม่มีทางเลือกในการรักษาที่เหมาะสม และเรากำลังมองหาที่จะเรียนรู้บางสิ่งจากสภาพของพวกมันและวิธีที่ร่างกายของพวกมันอาจตอบสนองต่อยาที่เป็นปัญหา

ระหว่างการทดลองระยะที่ 1 ผู้ป่วยจะได้รับการลงทะเบียนในกลุ่มที่เรียกว่ากลุ่มตามรุ่น โดยปกติจะมีผู้ป่วยสามคนในแต่ละกลุ่ม กลุ่มตามรุ่นแต่ละกลุ่มจะได้รับยาที่เป็นปัญหาในปริมาณที่กำหนดไว้ล่วงหน้าโดยเฉพาะ "จุดสิ้นสุด" สำหรับความเป็นพิษสำหรับแต่ละกลุ่มตามรุ่นจะถูกกำหนดไว้ล่วงหน้าและจะถูกหาปริมาณตามเกณฑ์ที่เฉพาะเจาะจงมาก หากผู้ป่วยในกลุ่มนั้นไม่มีผลข้างเคียงใด ๆ ปริมาณของยาจะเพิ่มขึ้นตามจำนวนที่กำหนด และสุนัขอีกสามตัวในกลุ่มใหม่จะถูกลงทะเบียน

หากผู้ป่วยรายหนึ่งประสบกับปฏิกิริยาที่เป็นพิษรุนแรงเกินไป กลุ่มประชากรตามรุ่นจะถูกขยายเพื่อลงทะเบียนผู้ป่วยอีกสามราย หากผู้ป่วยสองรายพบปฏิกิริยารุนแรงเกินไป จะถือเป็น "ขนาดยาที่ยอมรับได้สูงสุด" และขนาดยาจะถูกลดขนาดลงเป็นขนาดยาของกลุ่มคนรุ่นก่อน (หรือหากเกิดเหตุการณ์นี้ขึ้นที่ขนาดเริ่มต้น จะมีการใช้ขนาดยาที่ต่ำกว่า) บางครั้งเมื่อเจ้าของได้ยินเป้าหมายของการศึกษาระยะที่ 1 พวกเขารู้สึกประหม่าเกินกว่าจะลงทะเบียนสัตว์เลี้ยงของตัวเองเพราะกลัวว่าจะไม่ทราบผลข้างเคียง

เมื่อการศึกษาระยะที่ 1 เสร็จสิ้น และเราทราบปริมาณยาที่ปลอดภัยที่เราสามารถให้ยาได้ ยาจะเข้าสู่การทดลองระยะที่ 2 ซึ่งเราจะเรียนรู้เกี่ยวกับประสิทธิภาพของยา ผู้ป่วยที่ลงทะเบียนในการทดลองระยะที่ 2 ต้องมีเนื้องอกที่วัดค่าได้อย่างน้อยหนึ่งชิ้น เนื่องจากเราต้องการทราบว่ายานี้มีประโยชน์ในการทำให้เนื้องอกหดตัวหรือไม่ การดำเนินการนี้จะกำจัดสัตว์เลี้ยงที่เนื้องอกถูกเอาออกโดยการผ่าตัด หรือได้รับการรักษาและกำจัดให้สิ้นไปก่อนหน้านี้โดยอัตโนมัติ แต่ความเสี่ยงต่อโรคระยะแพร่กระจายนั้นสูงมาก สำหรับผู้ป่วยในการทดลองระยะที่ 2 เรายังต้องทราบลักษณะที่แน่นอนของเนื้องอกด้วย สิ่งนี้จะกำจัดสัตว์เลี้ยงที่เรา "สงสัย" ว่าเป็นมะเร็ง แต่ไม่มีการวินิจฉัยที่แน่ชัด

สำหรับการทดลองใช้ระยะที่ 2 เราต้องกำหนดล่วงหน้าว่า "อัตราการตอบสนองที่มีความหมาย" คืออะไร เนื่องจากจะเป็นตัวกำหนดจำนวนผู้ป่วยที่เราต้องลงทะเบียนในการทดลองเพื่อให้ผลลัพธ์ที่ดีทางสถิติ แพทย์ไม่สามารถตัดสินใจได้ง่ายๆ ว่า "ฉันมียานี้ ฉันคิดว่าจะใช้ได้ดีกับโรคมะเร็ง ใครจะสมัครบ้าง" ต่างจากการนำเสนอสื่อ นี่เป็นจุดที่การศึกษาทางสัตวแพทย์ส่วนใหญ่ล้มเหลวอย่างแม่นยำ และผลลัพธ์จะถูกรายงานเป็นค่าตัวเลขล้วนๆ โดยไม่มีสถิติสำรองไว้

ยาที่แสดงสัญญาในการทดลองระยะที่ 2 จะถูกลงทะเบียนในการทดลองระยะที่ 3 ในที่นี้ การรักษาแบบใหม่จะเปรียบเทียบกับการรักษาแบบ "มาตรฐานการดูแล" สำหรับเนื้องอกชนิดนั้นโดยเฉพาะ หรือยาหลอกหากไม่มีมาตรฐานการดูแล

ตามหลักการแล้ว ผู้ป่วยจะถูก 1) สุ่มให้อยู่ในกลุ่มเพื่อหลีกเลี่ยงอคติในการเลือก และ 2) ตาบอดกับการรักษาที่พวกเขาได้รับ ซึ่งหมายความว่าผู้ป่วย เจ้าของ หรือแพทย์จะไม่มีทางรู้ว่ายาใด (หรือยาหลอก) ผู้ป่วยได้รับ เห็นได้ชัดว่ามีข้อพิจารณาด้านจริยธรรมสำหรับการทดลองในระยะที่ 3 และด้วยเหตุนี้ ยาหลอกจึงเป็นเรื่องผิดปกติในการศึกษาทางสัตวแพทย์ การทดลองในระยะที่ 3 ยังทำได้ยากมาก เนื่องจากโดยปกติแล้วจะต้องมีการลงทะเบียนผู้ป่วยจำนวนมากในแต่ละกลุ่มการรักษา เพื่อที่จะพิสูจน์ความแตกต่างที่มีนัยสำคัญทางสถิติ

การทดสอบแต่ละระดับต้องมีการวางแผน การบันทึกข้อมูลที่น่าเบื่อ เวลา ความเชี่ยวชาญ การลงทะเบียนผู้ป่วยจำนวนมาก และโดยทั่วไปแล้วรูปแบบหนึ่งของการจัดหาเงินทุน มันไม่ง่ายเลยที่จะพูดว่า "ฉันมีผู้ป่วยรายนี้เป็นมะเร็งที่หายากมากซึ่งอาจเกิดขึ้นในสุนัข 1 ใน 100, 000 ตัว ใครอยากช่วยฉันศึกษาวิธีรักษา"

แม้แต่การศึกษามะเร็งทางสัตวแพทย์ที่ "ดีที่สุด" ก็ลงทะเบียนผู้ป่วยได้เพียง 20-50 คนในช่วง 1-2 ปี (เมื่อเทียบกับการศึกษาด้านเนื้องอกวิทยาในมนุษย์ซึ่งมีผู้ป่วยหลายพันคนเข้าร่วมในช่วงทศวรรษหรือมากกว่านั้น) เป็นการยากที่จะสรุปผลที่เพียงพอจากการศึกษาของเรา และยากยิ่งกว่าที่จะแปลข้อจำกัดให้กับเจ้าของ

ฉันชอบที่จะเสนอทางเลือกใหม่ที่น่าตื่นเต้นให้กับเจ้าของ และฉันก็ยินดีที่พวกเขาเปิดรับความคิดของฉันหรือพิจารณาการรักษาแบบ "ทดลอง" เพิ่มเติมด้วยความหวังที่จะช่วยเหลือสัตว์อื่นๆ ในอนาคต แต่มีข้อจำกัดที่สำคัญบางประการในการดำเนินการนี้อย่างมีประสิทธิภาพ โดยเฉพาะอย่างยิ่งในสถานประกอบการส่วนตัวที่มีงานยุ่ง

ทั้งหมดนี้ทำให้ฉันเริ่มคิดว่า ถึงเวลาแล้วที่ผู้เชี่ยวชาญด้านสัตวแพทย์จะก้าวขึ้นไปทำหน้าที่รับผิดชอบในการพัฒนาสาขาของเรา และหาวิธีการทำงานร่วมกันอย่างมีประสิทธิภาพมากกว่าที่จะเก็บทุกอย่างไว้ข้างหลังประตูห้องสอบของเราเอง

ฉันรู้สึกว่ามันจะเป็นวิธีที่มีประสิทธิภาพมากที่สุดที่เราสามารถเริ่มโจมตีมะเร็งได้สำเร็จ แทนที่จะทำลายมันด้วยโปรโตคอลที่ไม่ได้ผลซึ่งมีอายุหลายสิบปี หากเจ้าของเต็มใจที่จะลอง เราควรหาวิธีทำให้มันเกิดขึ้นจริงไหม?

ดร.โจแอนน์ อินไทล์